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Approvato negli Stati Uniti Cerdelga, un nuovo farmaco per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Cerdelga ( Eliglustat ) per il trattamento a lungo termine dei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1, una rara malattia genetica.

La malattia di Gaucher si verifica in persone che non producono a sufficienza un enzima chiamato glucocerebrosidasi. Il deficit enzimatico provoca il deposito di materiali grassi nella milza, fegato e midollo osseo.
I principali segni della malattia di Gaucher comprendono ingrossamento del fegato e della milza, anemia, bassa conta piastrinica e problemi ossei.

Cerdelga è una capsula di gelatina dura, che viene assunta per os, contenente il principio attivo Eliglustat.
Nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1, Eliglustat rallenta la produzione dei materiali grassi inibendo il processo metabolico che li forma.

Si ritiene che la malattia di Gaucher di tipo 1 colpisca circa 6.000 persone negli Stati Uniti.

La sicurezza e l'efficacia di Cerdelga sono state valutate in due studi clinici con 199 partecipanti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1.

In uno studio clinico randomizzato e controllato con placebo, in doppio cieco, multicentrico, la sicurezza e l'efficacia di Eliglustat sono stati valutati in 40 partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1 che non avevano precedentemente ricevuto terapia di sostituzione enzimatica.
I soggetti hanno ricevuto il farmaco a una dose iniziale di 42 mg due volte al giorno; la maggior parte dei pazienti ha ricevuto una dose di 84 mg due volte al giorno dopo quattro settimane.
I partecipanti allo studio hanno continuato ad assumere il farmaco per nove mesi.
Rispetto al placebo, il trattamento con Eliglustat ha comportato una maggiore riduzione del volume della milza dal basale alla fine dello studio ( 39.ma settimana ) ( endpoint primario dello studio ).
Cerdelga ha anche comportato un miglioramento del volume epatico, della conta piastrinica e del livello di emoglobina, rispetto al placebo.

L'altro studio ha cercato di determinare la sicurezza e l'efficacia di Eliglustat rispetto alla terapia enzimatica sostitutiva in 159 partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1, precedentemente trattati e stabilizzati con la terapia enzimatica sostitutiva.
I partecipanti hanno ricevuto la terapia di sostituzione enzimatica a base di Imiglucerasi ( Cerezyme ) oppure Eliglustat.
Lo studio ha dimostrato che il trattamento con Eliglustat ha comportato una stabilizzazione del livello di emoglobina, della conta piastrinica e del volume della milza e del fegato, simile a quella ottenuta con Imiglucerasi.

Gli effetti indesiderati più comunemente osservati negli studi clinici con Eliglustat sono stati: affaticamento, cefalea, nausea, diarrea, mal di schiena, dolore alle estremità, e dolore addominale superiore. ( Xagena2014 )

Fonte: FDA, 2014

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